Γονιδιακή θεραπεία: τι είναι, πώς γίνεται και τι μπορεί να αντιμετωπιστεί

Περιεχόμενο

• Πώς γίνεται
• Τεχνική CRISPR
• Τεχνική αυτοκινήτου T-Cell
• Ασθένειες που μπορεί να αντιμετωπίσει η γονιδιακή θεραπεία
• Γονιδιακή θεραπεία κατά του καρκίνου

Η γονιδιακή θεραπεία, επίσης γνωστή ως γονιδιακή θεραπεία ή γονιδιακή επεξεργασία, είναι μια καινοτόμος θεραπεία που αποτελείται από ένα σύνολο τεχνικών που μπορούν να είναι χρήσιμες στη θεραπεία και πρόληψη σύνθετων ασθενειών, όπως γενετικών ασθενειών και καρκίνου, τροποποιώντας συγκεκριμένα γονίδια.

Τα γονίδια μπορούν να οριστούν ως η θεμελιώδης μονάδα της κληρονομικότητας και αποτελούνται από μια συγκεκριμένη αλληλουχία νουκλεϊκών οξέων, δηλαδή το DNA και το RNA, και που μεταφέρουν πληροφορίες σχετικά με τα χαρακτηριστικά και την υγεία του ατόμου. Έτσι, αυτός ο τύπος θεραπείας συνίσταται στην πρόκληση αλλαγών στο DNA των κυττάρων που επηρεάζονται από την ασθένεια και στην ενεργοποίηση της άμυνας του σώματος, προκειμένου να αναγνωρίσει τον κατεστραμμένο ιστό και να προωθήσει την εξάλειψή του.

Οι ασθένειες που μπορούν να αντιμετωπιστούν με αυτόν τον τρόπο είναι αυτές που περιλαμβάνουν κάποια αλλοίωση στο DNA, όπως καρκίνος, αυτοάνοσες ασθένειες, διαβήτης, κυστική ίνωση, μεταξύ άλλων εκφυλιστικών ή γενετικών ασθενειών, ωστόσο, σε πολλές περιπτώσεις βρίσκονται ακόμη στη φάση ανάπτυξης δοκιμές.

Πώς γίνεται

Η γονιδιακή θεραπεία συνίσταται στη χρήση γονιδίων αντί φαρμάκων για τη θεραπεία ασθενειών. Αυτό γίνεται αλλάζοντας το γενετικό υλικό του ιστού που διακυβεύεται από την ασθένεια από ένα άλλο που είναι φυσιολογικό. Επί του παρόντος, η γονιδιακή θεραπεία έχει πραγματοποιηθεί χρησιμοποιώντας δύο μοριακές τεχνικές, την τεχνική CRISPR και την τεχνική Car T-Cell:

Τεχνική CRISPR

Η τεχνική CRISPR συνίσταται στην αλλαγή συγκεκριμένων περιοχών του DNA που θα μπορούσαν να σχετίζονται με ασθένειες. Έτσι, αυτή η τεχνική επιτρέπει στα γονίδια να τροποποιούνται σε συγκεκριμένες τοποθεσίες, με ακριβή, γρήγορο και λιγότερο ακριβό τρόπο. Γενικά, η τεχνική μπορεί να εκτελεστεί σε μερικά βήματα:

• Αναγνωρίζονται συγκεκριμένα γονίδια, τα οποία μπορούν επίσης να ονομαστούν γονίδια-στόχοι ή αλληλουχίες.
• Μετά την αναγνώριση, οι επιστήμονες δημιουργούν μια ακολουθία «οδηγού RNA» που συμπληρώνει την περιοχή-στόχο.
• Αυτό το RNA τοποθετείται στο κύτταρο μαζί με την πρωτεΐνη Cas 9, η οποία λειτουργεί κόβοντας την αλληλουχία στόχου DNA.
• Στη συνέχεια, εισάγεται μια νέα ακολουθία DNA στην προηγούμενη ακολουθία.

Οι περισσότερες γενετικές αλλαγές αφορούν γονίδια που βρίσκονται σε σωματικά κύτταρα, δηλαδή κύτταρα που περιέχουν γενετικό υλικό που δεν μεταδίδεται από γενιά σε γενιά, περιορίζοντας την αλλαγή σε αυτό το άτομο. Ωστόσο, έχουν προκύψει έρευνα και πειράματα στα οποία η τεχνική CRISPR εκτελείται σε βλαστικά κύτταρα, δηλαδή στο αυγό ή το σπέρμα, το οποίο έχει δημιουργήσει μια σειρά ερωτήσεων σχετικά με την εφαρμογή της τεχνικής και την ασφάλειά της στην ανάπτυξη του ατόμου. .

Οι μακροπρόθεσμες συνέπειες της τεχνικής και της γονιδιακής επεξεργασίας δεν είναι ακόμη γνωστές. Οι επιστήμονες πιστεύουν ότι ο χειρισμός των ανθρώπινων γονιδίων μπορεί να κάνει ένα άτομο πιο ευαίσθητο στην εμφάνιση αυθόρμητων μεταλλάξεων, η οποία μπορεί να οδηγήσει σε υπερβολική ενεργοποίηση του ανοσοποιητικού συστήματος ή στην εμφάνιση πιο σοβαρών ασθενειών.

Εκτός από τη συζήτηση σχετικά με την επεξεργασία γονιδίων που περιστρέφεται γύρω από την πιθανότητα αυθόρμητων μεταλλάξεων και μεταδοτικότητας της αλλοίωσης για τις μελλοντικές γενιές, το ηθικό ζήτημα της διαδικασίας έχει επίσης συζητηθεί ευρέως, καθώς αυτή η τεχνική μπορεί επίσης να χρησιμοποιηθεί για την αλλαγή του μωρού χαρακτηριστικά, όπως το χρώμα των ματιών, το ύψος, το χρώμα των μαλλιών κ.λπ.

Τεχνική αυτοκινήτου T-Cell

Η τεχνική Car T-Cell χρησιμοποιείται ήδη στις Ηνωμένες Πολιτείες, την Ευρώπη, την Κίνα και την Ιαπωνία και πρόσφατα χρησιμοποιήθηκε στη Βραζιλία για τη θεραπεία του λεμφώματος. Αυτή η τεχνική συνίσταται στην αλλαγή του ανοσοποιητικού συστήματος, έτσι ώστε τα καρκινικά κύτταρα να αναγνωρίζονται εύκολα και να αποβάλλονται από το σώμα.

Για να γίνει αυτό, τα αμυντικά Τ κύτταρα του ατόμου αφαιρούνται και το γενετικό τους υλικό χειρίζεται με προσθήκη του γονιδίου CAR στα κύτταρα, το οποίο είναι γνωστό ως χιμαιρικός υποδοχέας αντιγόνου. Μετά την προσθήκη του γονιδίου, ο αριθμός των κυττάρων αυξάνεται και από τη στιγμή που ένας επαρκής αριθμός κυττάρων επαληθεύεται και η παρουσία πιο προσαρμοσμένων δομών για την αναγνώριση του όγκου, υπάρχει επαγωγή επιδείνωσης του ανοσοποιητικού συστήματος του ατόμου και, στη συνέχεια, ένεση κυττάρων άμυνας τροποποιημένα με το γονίδιο CAR.

Έτσι, υπάρχει ενεργοποίηση του ανοσοποιητικού συστήματος, το οποίο αρχίζει να αναγνωρίζει ευκολότερα τα καρκινικά κύτταρα και είναι σε θέση να εξαλείψει αυτά τα κύτταρα πιο αποτελεσματικά.

Ασθένειες που μπορεί να αντιμετωπίσει η γονιδιακή θεραπεία

Η γονιδιακή θεραπεία είναι πολλά υποσχόμενη για τη θεραπεία οποιασδήποτε γενετικής νόσου, ωστόσο, μόνο για ορισμένα μπορεί ήδη να εκτελεστεί ή βρίσκεται στη φάση δοκιμής. Η γενετική επεξεργασία μελετήθηκε με σκοπό τη θεραπεία γενετικών ασθενειών, όπως η κυστική ίνωση, η συγγενής τύφλωση, η αιμοφιλία και η δρεπανοκυτταρική αναιμία, για παράδειγμα, αλλά έχει επίσης θεωρηθεί ως μια τεχνική που μπορεί να προωθήσει την πρόληψη πιο σοβαρών και πολύπλοκων ασθενειών , όπως για παράδειγμα καρκίνο, καρδιακές παθήσεις και HIV λοίμωξη, για παράδειγμα.

Παρά το γεγονός ότι έχει μελετηθεί περισσότερο για τη θεραπεία και την πρόληψη ασθενειών, η επεξεργασία των γονιδίων μπορεί επίσης να εφαρμοστεί σε φυτά, έτσι ώστε να γίνουν πιο ανεκτικά στην αλλαγή του κλίματος και πιο ανθεκτικά στα παράσιτα και τα φυτοφάρμακα και σε τρόφιμα με στόχο να είναι πιο θρεπτικά .

Γονιδιακή θεραπεία κατά του καρκίνου

Η γονιδιακή θεραπεία για τη θεραπεία του καρκίνου έχει ήδη πραγματοποιηθεί σε ορισμένες χώρες και ενδείκνυται ιδιαίτερα για συγκεκριμένες περιπτώσεις λευχαιμιών, λεμφωμάτων, μελανωμάτων ή σαρκωμάτων, για παράδειγμα. Αυτός ο τύπος θεραπείας συνίσταται κυρίως στην ενεργοποίηση των κυττάρων άμυνας του σώματος για την αναγνώριση των καρκινικών κυττάρων και την εξάλειψή τους, η οποία γίνεται με την ένεση γενετικά τροποποιημένων ιστών ή ιών στο σώμα του ασθενούς.

Πιστεύεται ότι, στο μέλλον, η γονιδιακή θεραπεία θα καταστεί πιο αποτελεσματική και θα αντικαταστήσει τις τρέχουσες θεραπείες για καρκίνο, ωστόσο, καθώς εξακολουθεί να είναι ακριβή και απαιτεί προηγμένη τεχνολογία, ενδείκνυται κατά προτίμηση σε περιπτώσεις που δεν ανταποκρίνονται στη θεραπεία με χημειοθεραπεία, ακτινοθεραπεία και χειρουργική επέμβαση.