Φάρμακα και θεραπεία για πρωτοπαθή προοδευτική σκλήρυνση κατά πλάκας

Περιεχόμενο

• Φάρμακα για PPMS
• Ocrelizumab (Ocrevus)
• Θεραπεία βλαστικών κυττάρων
• Κλινικές δοκιμές
• Λιποϊκό οξύ
• Βιοτίνη υψηλής δόσης
• Μασιτινίμπη (AB1010)
• Ibudilast
• Φυσικές και συμπληρωματικές θεραπείες
• Εργοθεραπεία
• Φυσική θεραπεία
• Παθολογία γλώσσας ομιλίας (SLP)
• Ασκηση
• Συμπληρωματικές και εναλλακτικές θεραπείες (CAM)
• Θεραπεία των συμπτωμάτων του PPMS
• Φάρμακα
• Ο τρόπος ζωής αλλάζει
• Αναμόρφωση
• Πάρε μακριά

Η πρωτογενής προοδευτική σκλήρυνση κατά πλάκας (PPMS) είναι ένας από τους τέσσερις τύπους σκλήρυνσης κατά πλάκας (MS).

Σύμφωνα με την Εθνική Εταιρεία Σκλήρυνσης κατά πλάκας, περίπου το 15% των ατόμων με σκλήρυνση κατά πλάκας λαμβάνουν διάγνωση PPMS.

Σε αντίθεση με άλλους τύπους MS, το PPMS εξελίσσεται από την αρχή χωρίς οξείες υποτροπές ή υποχωρήσεις. Αν και η ασθένεια εξελίσσεται συνήθως αργά και μπορεί να χρειαστούν χρόνια για τη διάγνωση, συνήθως οδηγεί σε προβλήματα με το περπάτημα.

Δεν υπάρχει γνωστή αιτία MS. Ωστόσο, πολλές θεραπείες μπορούν να βοηθήσουν στην πρόληψη της εξέλιξης των συμπτωμάτων PPMS.

Φάρμακα για PPMS

Τα περισσότερα υπάρχοντα φάρμακα MS έχουν σχεδιαστεί για τον έλεγχο της φλεγμονής και τη μείωση του αριθμού των υποτροπών.

Ωστόσο, το PPMS προκαλεί σημαντικά λιγότερη φλεγμονή από την υποτροπιάζουσα-απομάκρυνση της σκλήρυνσης κατά πλάκας (RRMS), τον πιο συνηθισμένο τύπο ΣΚΠ.

Επιπλέον, παρόλο που μπορεί να υπάρχουν περιστασιακοί μικροί βαθμοί βελτίωσης, το PPMS δεν έχει ύφεση.

Επειδή είναι αδύνατο να προβλεφθεί η πορεία της εξέλιξης του PPMS σε κάθε άτομο που το έχει, είναι δύσκολο για τους ερευνητές να αξιολογήσουν την αποτελεσματικότητα ενός φαρμάκου στην πορεία της νόσου. Ωστόσο, από το 2017, ένα φάρμακο PPMS έχει λάβει έγκριση από την Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA).

Ocrelizumab (Ocrevus)

Το Ocrelizumab (Ocrevus) είναι εγκεκριμένο από το FDA για τη θεραπεία τόσο του PPMS όσο και του RRMS.

Είναι ένα μονοκλωνικό αντίσωμα που καταστρέφει ορισμένα Β κύτταρα του ανοσοποιητικού συστήματος. Η έρευνα δείχνει ότι τα Β κύτταρα ευθύνονται εν μέρει για βλάβες στον εγκέφαλο και στους ιστούς του νωτιαίου μυελού των ατόμων με σκλήρυνση κατά πλάκας. Αυτή η ζημιά ενεργοποιείται από το ίδιο το ανοσοποιητικό σύστημα.

Το Ocrelizumab χορηγείται με ενδοφλέβια έγχυση. Οι δύο πρώτες εγχύσεις χορηγούνται σε απόσταση 2 εβδομάδων. Αργότερα οι εγχύσεις χορηγούνται κάθε 6 μήνες.

Θεραπεία βλαστικών κυττάρων

Ο στόχος της χρήσης βλαστικών κυττάρων για τη θεραπεία του PPMS είναι η προώθηση του ανοσοποιητικού συστήματος για την αποκατάσταση βλαβών και τη μείωση της φλεγμονής στο κεντρικό νευρικό σύστημα (ΚΝΣ).

Για μια διαδικασία γνωστή ως μεταμόσχευση αιμοποιητικών βλαστικών κυττάρων (HSCT), τα βλαστοκύτταρα συλλέγονται από τους ιστούς ενός ατόμου, όπως το μυελό των οστών ή το αίμα και στη συνέχεια επανεισάγονται μετά την καταστολή του ανοσοποιητικού τους συστήματος. Αυτό γίνεται σε νοσοκομείο και είναι προς το παρόν εγκεκριμένο από το FDA.

Ωστόσο, το HSCT είναι μια σημαντική διαδικασία με σοβαρές παρενέργειες. Απαιτείται περισσότερη έρευνα και αποτελέσματα από κλινικές δοκιμές προτού γίνει μια ευρέως χρησιμοποιούμενη θεραπεία για το PPMS.

Κλινικές δοκιμές

Πολλές κλινικές δοκιμές βρίσκονται σε εξέλιξη σε άτομα με PPMS. Οι κλινικές δοκιμές περνούν αρκετές φάσεις προτού λάβουν την έγκριση της FDA.

Η πρώτη φάση επικεντρώνεται στο πόσο ασφαλές είναι το φάρμακο και περιλαμβάνει μια μικρή ομάδα συμμετεχόντων.

Κατά τη φάση ΙΙ, οι ερευνητές στοχεύουν να προσδιορίσουν πόσο αποτελεσματικό είναι το φάρμακο για ορισμένες καταστάσεις όπως η σκλήρυνση κατά πλάκας.

Η Φάση III περιλαμβάνει συνήθως μια μεγαλύτερη ομάδα συμμετεχόντων.

Οι ερευνητές εξετάζουν επίσης άλλους πληθυσμούς, δοσολογίες και συνδυασμούς φαρμάκων για να μάθουν περισσότερα σχετικά με το πόσο ασφαλές και αποτελεσματικό είναι το φάρμακο.

Λιποϊκό οξύ

Μια διετής μελέτη φάσης ΙΙ αξιολογεί επί του παρόντος το στοματικό αντιοξειδωτικό λιποϊκό οξύ. Οι ερευνητές μελετούν εάν μπορεί να διατηρήσει την κινητικότητα και να προστατεύσει τον εγκέφαλο περισσότερο από ένα ανενεργό εικονικό φάρμακο σε προοδευτικές μορφές σκλήρυνσης κατά πλάκας.

Αυτή η μελέτη βασίζεται σε μια προηγούμενη μελέτη φάσης ΙΙ που εξέτασε 51 άτομα με δευτερογενή προοδευτικό MS (SPMS). Οι ερευνητές διαπίστωσαν ότι το λιποϊκό οξύ μπόρεσε να μειώσει το ποσοστό απώλειας εγκεφαλικού ιστού σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο.

Βιοτίνη υψηλής δόσης

Η βιοτίνη είναι συστατικό του συμπλέγματος βιταμίνης Β και εμπλέκεται στην ανάπτυξη των κυττάρων και στον μεταβολισμό των λιπών και των αμινοξέων.

Μια μελέτη παρατήρησης στρατολογεί άτομα με PPMS που λαμβάνουν υψηλή δόση βιοτίνης (300 χιλιοστόγραμμα) καθημερινά. Οι ερευνητές θέλουν να δουν εάν είναι αποτελεσματικό και ασφαλές στην επιβράδυνση της εξέλιξης της αναπηρίας σε άτομα με PPMS. Σε μελέτες παρατήρησης, οι ερευνητές παρακολουθούν τους συμμετέχοντες χωρίς να παρεμβαίνουν στη διαδικασία.

Μια άλλη μελέτη φάσης III αξιολογεί ένα σκεύασμα βιοτίνης υψηλής δόσης γνωστό ως MD1003 για να δει αν είναι πιο αποτελεσματικό από ένα εικονικό φάρμακο. Οι ερευνητές θέλουν να μάθουν εάν μπορεί να επιβραδύνει την αναπηρία των ατόμων με προοδευτική σκλήρυνση κατά πλάκας, ειδικά εκείνων με δυσλειτουργία βάδισης.

Μια μικρή ανοιχτή δοκιμή εξέτασε τα αποτελέσματα της υψηλής δόσης βιοτίνης σε άτομα με PPMS ή SPMS. Οι δόσεις κυμαίνονταν από 100 έως 300 χιλιοστόγραμμα την ημέρα για 2 έως 36 μήνες.

Οι συμμετέχοντες σε αυτήν τη δοκιμή έδειξαν βελτίωση της όρασης που σχετίζεται με τραυματισμό οπτικού νεύρου και άλλα συμπτώματα σκλήρυνσης κατά πλάκας, όπως η κινητική λειτουργία και η κόπωση.

Ωστόσο, μια άλλη μελέτη διαπίστωσε ότι η υψηλή δόση βιοτίνης σχεδόν τριπλασίασε το ποσοστό υποτροπής στους συμμετέχοντες με PPMS.

Επίσης, προειδοποίησε ότι οι υψηλές δόσεις βιοτίνης μπορεί να οδηγήσουν σε ανακριβή εργαστηριακά αποτελέσματα για άτομα με ορισμένες καταστάσεις, συμπεριλαμβανομένης της σκλήρυνσης κατά πλάκας.

Μασιτινίμπη (AB1010)

Το Masitinib είναι ένα από του στόματος ανοσορυθμιστικό φάρμακο που έχει αναπτυχθεί ως πιθανή θεραπεία για το PPMS.

Η θεραπεία έχει ήδη δείξει υπόσχεση σε μια δοκιμή φάσης II. Αυτή τη στιγμή βρίσκεται υπό έρευνα σε μια μελέτη φάσης III σε άτομα με PPMS ή SPMS χωρίς υποτροπές.

Ibudilast

Το Ibudilast αναστέλλει ένα ένζυμο που ονομάζεται φωσφοδιεστεράση. Χρησιμοποιείται ως φάρμακο για το άσθμα κυρίως στην Ασία, έχει επίσης αποδειχθεί ότι προάγει την επισκευή της μυελίνης και βοηθά στην προστασία των νευρικών κυττάρων από βλάβες.

Το Ibudilast απονεμήθηκε το γρήγορο χαρακτηρισμό από το FDA. Αυτό θα μπορούσε να επιταχύνει τη μελλοντική ανάπτυξή του ως πιθανή θεραπεία για προοδευτική σκλήρυνση κατά πλάκας.

Τα αποτελέσματα μιας δοκιμής φάσης II σε 255 ασθενείς με προοδευτική σκλήρυνση κατά πλάκας δημοσιεύθηκαν στο The New England Journal of Medicine.

Στη μελέτη, το ibudilast συσχετίστηκε με βραδύτερη εξέλιξη της εγκεφαλικής ατροφίας από ένα εικονικό φάρμακο. Ωστόσο, οδήγησε επίσης σε υψηλότερα ποσοστά παρενεργειών του πεπτικού συστήματος, πονοκέφαλο και κατάθλιψη.

Φυσικές και συμπληρωματικές θεραπείες

Πολλές άλλες θεραπείες, εκτός από τα φάρμακα, μπορούν να βοηθήσουν στη βελτιστοποίηση της λειτουργίας και της ποιότητας ζωής παρά τις επιπτώσεις της νόσου.

Εργοθεραπεία

Η εργασιακή θεραπεία διδάσκει στους ανθρώπους τις πρακτικές δεξιότητες που χρειάζονται για να φροντίσουν τον εαυτό τους τόσο στο σπίτι όσο και στη δουλειά.

Οι εργοθεραπευτές δείχνουν στους ανθρώπους πώς να διατηρήσουν την ενέργειά τους, καθώς το PPMS προκαλεί συνήθως υπερβολική κόπωση. Βοηθούν επίσης τους ανθρώπους να προσαρμόσουν τις καθημερινές δραστηριότητες και τις δουλειές τους.

Οι θεραπευτές μπορεί να προτείνουν τρόπους βελτίωσης ή ανακαίνισης σπιτιών και χώρων εργασίας, ώστε να είναι πιο προσβάσιμα σε άτομα με αναπηρία. Μπορούν επίσης να βοηθήσουν στη θεραπεία της μνήμης και των γνωστικών προβλημάτων.

Φυσική θεραπεία

Οι φυσιοθεραπευτές εργάζονται για να δημιουργήσουν συγκεκριμένες ασκήσεις άσκησης για να βοηθήσουν τους ανθρώπους να αυξήσουν το εύρος κίνησής τους, να διατηρήσουν την κινητικότητά τους και να μειώσουν τη σπαστικότητα και τους τρόμους.

Οι φυσιοθεραπευτές μπορούν να συστήσουν εξοπλισμό για να βοηθήσουν τα άτομα με PPMS να βελτιωθούν, όπως:

• αναπηρικές καρέκλες
• περιπατητές
• καλάμια
• σκούτερ

Παθολογία γλώσσας ομιλίας (SLP)

Μερικά άτομα με PPMS έχουν προβλήματα με τη γλώσσα, την ομιλία ή την κατάποση. Οι παθολόγοι μπορούν να διδάξουν στους ανθρώπους πώς να:

• ετοιμάστε φαγητό που είναι εύκολο να καταπιεί
• τρώτε με ασφάλεια
• χρησιμοποιήστε σωστά τους σωλήνες τροφοδοσίας

Μπορούν επίσης να προτείνουν χρήσιμα τηλεφωνικά βοηθήματα και ενισχυτές ομιλίας για να διευκολύνουν την επικοινωνία.

Ασκηση

Οι ρουτίνες άσκησης μπορούν να σας βοηθήσουν να μειώσετε τη σπαστικότητα και να διατηρήσετε ένα εύρος κίνησης. Μπορείτε να δοκιμάσετε γιόγκα, κολύμπι, τέντωμα και άλλες αποδεκτές μορφές άσκησης.

Φυσικά, είναι πάντα καλή ιδέα να συζητήσετε οποιαδήποτε νέα ρουτίνα άσκησης με το γιατρό σας.

Συμπληρωματικές και εναλλακτικές θεραπείες (CAM)

Οι θεραπείες CAM θεωρούνται μη συμβατικές θεραπείες. Πολλοί άνθρωποι ενσωματώνουν κάποιο είδος θεραπείας CAM ως μέρος της αντιμετώπισης σκλήρυνσης κατά πλάκας.

Υπάρχει πολύ περιορισμένη έρευνα που αξιολογεί την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα της CAM στα κράτη μέλη. Ωστόσο, τέτοιες θεραπείες αποσκοπούν στην πρόληψη της βλάβης της νόσου στο νευρικό σας σύστημα και στη διατήρηση της υγείας σας, ώστε το σώμα σας να μην αισθάνεται τόσα πολλά από τα αποτελέσματα της νόσου.

Σύμφωνα με μια μελέτη, οι πιο ελπιδοφόρες θεραπείες CAM για σκλήρυνση κατά πλάκας περιλαμβάνουν:

• δίαιτα με χαμηλά λιπαρά
• συμπληρώματα λιπαρών οξέων ωμέγα-3
• συμπληρώματα λιποϊκού οξέος
• συμπληρώματα βιταμίνης D

Συζητήστε με το γιατρό σας πριν προσθέσετε CAM στο πρόγραμμα θεραπείας σας και βεβαιωθείτε ότι συνεχίζετε να τηρείτε τις συνταγογραφούμενες θεραπείες σας.

Θεραπεία των συμπτωμάτων του PPMS

Τα κοινά συμπτώματα σκλήρυνσης κατά πλάκας που μπορεί να αντιμετωπίσετε περιλαμβάνουν

• κούραση
• μούδιασμα
• αδυναμία
• ζάλη
• γνωστική δυσλειτουργία
• σπαστικότητα
• πόνος
• ανισορροπία
• προβλήματα ούρων
• αλλαγές στη διάθεση

Ένα μεγάλο μέρος του συνολικού σχεδίου θεραπείας σας θα είναι να διαχειριστείτε τα συμπτώματά σας. Μπορεί να χρειαστείτε μια ποικιλία φαρμάκων, αλλαγές στον τρόπο ζωής και συμπληρωματικές θεραπείες για να το κάνετε αυτό.

Φάρμακα

Ανάλογα με τα συμπτώματά σας, ένας γιατρός μπορεί να συνταγογραφήσει:

• μυοχαλαρωτικά
• αντικαταθλιπτικά
• φάρμακα για τη δυσλειτουργία της ουροδόχου κύστης
• φάρμακα για τη μείωση της κόπωσης, όπως η μοδαφινίλη (Provigil)
• φάρμακα για τον πόνο
• βοηθήματα ύπνου για την αντιμετώπιση της αϋπνίας
• φάρμακα για τη θεραπεία της στυτικής δυσλειτουργίας (ED)

Ο τρόπος ζωής αλλάζει

Αυτές οι αλλαγές στον τρόπο ζωής θα μπορούσαν να κάνουν τα συμπτώματά σας πιο εύχρηστα:

• Φάτε μια υγιεινή διατροφή πλούσια σε βιταμίνες, μέταλλα και αντιοξειδωτικά.
• Εκτελέστε ασκήσεις οικοδόμησης δύναμης για τη δημιουργία μυών και την ενίσχυση της ενέργειας.
• Δοκιμάστε απαλά προγράμματα άσκησης και τέντωμα όπως το tai chi και η γιόγκα για να βοηθήσετε στην ισορροπία, την ευελιξία και τον συντονισμό.
• Διατηρήστε μια σωστή ρουτίνα ύπνου.
• Διαχειριστείτε το άγχος με μασάζ, διαλογισμό ή βελονισμό.
• Χρησιμοποιήστε βοηθητικές συσκευές για τη βελτίωση της ποιότητας ζωής.

Αναμόρφωση

Ο στόχος της αποκατάστασης είναι να βελτιώσει και να διατηρήσει τη λειτουργία και να μειώσει την κόπωση. Αυτό μπορεί να περιλαμβάνει:

• φυσικοθεραπεία
• εργοθεραπεία
• γνωστική αποκατάσταση
• παθολογία γλώσσας-λόγου
• επαγγελματική αποκατάσταση

Ρωτήστε το γιατρό σας για παραπομπή σε ειδικούς σε αυτούς τους τομείς.

Πάρε μακριά

Το PPMS δεν είναι ένας κοινός τύπος ΣΚΠ, αλλά πολλοί ερευνητές εξακολουθούν να διερευνούν τρόπους αντιμετώπισης της πάθησης.

Η έγκριση του ocrelizumab το 2017 σηματοδότησε ένα μεγάλο βήμα προς τα εμπρός επειδή έχει εγκριθεί για ένδειξη PPMS. Άλλες αναδυόμενες θεραπείες, όπως τα αντιφλεγμονώδη και η βιοτίνη, έχουν συγκεντρώσει μέχρι τώρα μικτά αποτελέσματα στο PPMS.

Το Ibudilast έχει μελετηθεί επίσης για τις επιδράσεις του στα PPMS και στο SPMS. Τα πρόσφατα αποτελέσματα από μια δοκιμή φάσης II δείχνουν ότι προκαλεί κάποιες παρενέργειες, συμπεριλαμβανομένης της κατάθλιψης. Ωστόσο, συσχετίστηκε επίσης με χαμηλότερο ποσοστό ατροφίας του εγκεφάλου.

Μιλήστε με το γιατρό σας εάν θέλετε τις πιο ενημερωμένες πληροφορίες σχετικά με τους καλύτερους τρόπους διαχείρισης του PPMS.