Επιλογές θεραπείας για μυελοφιβρώσεις

Περιεχόμενο

• Υπάρχει θεραπεία για τη μυελοΐνωση;
• Αντιμετώπιση της μυελοϊνωμάτωσης με φάρμακα
• Μεταγγίσεις αίματος
• Μεταμοσχεύσεις βλαστικών κυττάρων
• Χειρουργική επέμβαση
• Παρενέργειες θεραπείας
• Θεραπείες ανδρογόνων
• Κορτικοστεροειδή
• Ανοσορυθμιστές
• Αναστολείς JAK2
• Χημειοθεραπεία
• Σπληνεκτομή
• Μεταμοσχεύσεις βλαστικών κυττάρων
• Κλινικές δοκιμές
• Φυσικές θεραπείες
• Ερευνα
• Αποψη
• Το πακέτο

Η μυελοΐνωση (MF) είναι ένας σπάνιος τύπος καρκίνου όπου η συσσώρευση ουλώδους ιστού εμποδίζει το μυελό των οστών σας να κάνει αρκετά υγιή ερυθρά αιμοσφαίρια. Αυτό μπορεί να προκαλέσει συμπτώματα όπως ακραία κόπωση και μώλωπες.

Η MF μπορεί επίσης να προκαλέσει χαμηλό αριθμό αιμοπεταλίων στο αίμα σας, γεγονός που μπορεί να οδηγήσει σε αιμορραγικές διαταραχές. Πολλά άτομα με MF έχουν επίσης μια διευρυμένη σπλήνα.

Οι παραδοσιακές θεραπείες στοχεύουν στην αντιμετώπιση των συμπτωμάτων της MF και στη μείωση του μεγέθους της σπλήνας σας. Οι συμπληρωματικές θεραπείες μπορεί να ανακουφίσουν ορισμένα από τα συμπτώματά σας και να βελτιώσουν την ποιότητα ζωής σας.

Ακολουθεί μια πιο προσεκτική ματιά στις διαθέσιμες θεραπείες για MF.

Υπάρχει θεραπεία για τη μυελοΐνωση;

Προς το παρόν δεν υπάρχουν φάρμακα που να θεραπεύουν τη μυελοΐνωση. Η αλλογενή αιμοποιητική μεταμόσχευση βλαστικών κυττάρων είναι η μόνη θεραπεία που μπορεί να θεραπεύσει την MF ή να παρατείνει σημαντικά την επιβίωση των ατόμων με MF.

Οι μεταμοσχεύσεις βλαστικών κυττάρων περιλαμβάνουν αντικατάσταση μη φυσιολογικών βλαστικών κυττάρων στο μυελό των οστών με έγχυση βλαστικών κυττάρων από έναν υγιή δότη.

Η διαδικασία έχει σημαντικούς και δυνητικά απειλητικούς για τη ζωή κινδύνους. Συνιστάται συνήθως μόνο για νέους χωρίς άλλες προϋπάρχουσες συνθήκες υγείας.

Αντιμετώπιση της μυελοϊνωμάτωσης με φάρμακα

Ο γιατρός σας μπορεί να συστήσει ένα ή περισσότερα φάρμακα για τη θεραπεία συμπτωμάτων ή επιπλοκών της MF. Αυτό περιλαμβάνει αναιμία, διεύρυνση της σπλήνας, νυχτερινές εφιδρώσεις, κνησμό και πόνο στα οστά.

Τα φάρμακα για τη θεραπεία της MF περιλαμβάνουν:

• κορτικοστεροειδή, όπως πρεδνιζόνη
• Παράγοντες διέγερσης ερυθροποίησης
• θεραπείες ανδρογόνων, όπως η δαναζόλη
• ανοσοδιαμορφωτές, όπως θαλιδομίδη (θαλομίδη), λεναλιδομίδη (Revlimid) και πομαλιδομίδη (Pomalyst)
• χημειοθεραπεία, συμπεριλαμβανομένης της υδροξυουρίας
• Αναστολείς του JAK2, όπως το ruxolitinib (Jakafi) και το fedratinib (Inrebic)

Το Ruxolitinib είναι το πρώτο φάρμακο εγκεκριμένο από την Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) για τη θεραπεία της ενδιάμεσης και υψηλού κινδύνου MF. Το ruxolitinib είναι στοχευμένη θεραπεία και αναστολέας JAK2. Μεταλλάξεις στο γονίδιο JAK2 έχουν συσχετιστεί με την ανάπτυξη MF.

Το Fedratinib (Inrebic) εγκρίθηκε από το FDA το 2019 για τη θεραπεία ενηλίκων με πρωτογενή ή δευτερογενή MF ενδιάμεσου 2 και υψηλού κινδύνου. Το Fedratinib είναι ένας εξαιρετικά εκλεκτικός αναστολέας της κινάσης JAK2. Είναι για άτομα που δεν ανταποκρίνονται στη θεραπεία με ρουξολιτινίμπη.

Μεταγγίσεις αίματος

Μπορεί να χρειαστείτε μετάγγιση αίματος εάν είστε αναιμικοί λόγω MF. Οι τακτικές μεταγγίσεις αίματος μπορούν να αυξήσουν τον αριθμό των ερυθρών αιμοσφαιρίων σας και να μειώσουν τα συμπτώματα όπως κόπωση και εύκολο μώλωπες.

Μεταμοσχεύσεις βλαστικών κυττάρων

Η MF αναπτύσσεται όταν βλαστικά κύτταρα που παράγουν κύτταρα αίματος έχουν υποστεί βλάβη. Αρχίζει να παράγει ανώριμα αιμοσφαίρια που συσσωρεύονται και προκαλούν ουλές. Αυτό εμποδίζει το μυελό των οστών σας να παράγει υγιή κύτταρα αίματος.

Μια μεταμόσχευση βλαστικών κυττάρων, επίσης γνωστή ως μεταμόσχευση μυελού των οστών, είναι μια πιθανώς θεραπευτική θεραπεία που αντιμετωπίζει αυτό το πρόβλημα. Ο γιατρός σας θα πρέπει να αξιολογήσει τον ατομικό σας κίνδυνο για να διαπιστώσει εάν είστε καλός υποψήφιος για τη διαδικασία.

Πριν από τη μεταμόσχευση βλαστικών κυττάρων, θα λάβετε χημειοθεραπεία ή ακτινοβολία. Αυτό απαλλάσσει τα εναπομείναντα καρκινικά κύτταρα και αυξάνει τις πιθανότητες ότι το ανοσοποιητικό σας σύστημα θα δεχτεί κύτταρα δότες.

Ο γιατρός σας μεταφέρει στη συνέχεια κύτταρα μυελού των οστών από έναν δότη. Τα υγιή βλαστικά κύτταρα του δότη αντικαθιστούν τα κατεστραμμένα βλαστικά κύτταρα στο μυελό των οστών σας και παράγουν υγιή κύτταρα αίματος.

Οι μεταμοσχεύσεις βλαστικών κυττάρων ενέχουν σημαντικούς και δυνητικά απειλητικούς για τη ζωή κινδύνους. Οι γιατροί συνήθως συνιστούν τη διαδικασία μόνο για άτομα με ενδιάμεσο και υψηλού κινδύνου MF που είναι κάτω των 70 ετών και δεν έχουν άλλες προϋπάρχουσες καταστάσεις υγείας.

Ένας νέος τύπος μεταμόσχευσης αλλογενών βλαστικών κυττάρων μειωμένης έντασης (μη μυελοκαταστατική) απαιτεί χαμηλότερες δόσεις χημειοθεραπείας και ακτινοβολίας. Μπορεί να είναι καλύτερο για άτομα μεγαλύτερης ηλικίας.

Χειρουργική επέμβαση

Τα κύτταρα του αίματος παράγονται συνήθως από το μυελό των οστών. Μερικές φορές, σε άτομα με MF, το ήπαρ και ο σπλήνας παράγουν κύτταρα αίματος. Αυτό μπορεί να προκαλέσει το ήπαρ και τη σπλήνα να μεγαλώνουν περισσότερο από το κανονικό.

Μια διευρυμένη σπλήνα μπορεί να είναι επώδυνη. Τα φάρμακα συμβάλλουν στη μείωση του μεγέθους της σπλήνας. Εάν τα φάρμακα δεν είναι αρκετά, ο γιατρός σας μπορεί να συστήσει χειρουργική επέμβαση για την αφαίρεση του σπλήνα σας. Αυτή η διαδικασία ονομάζεται σπληνεκτομή.

Παρενέργειες θεραπείας

Όλες οι θεραπείες MF μπορεί να προκαλέσουν παρενέργειες. Ο γιατρός σας θα σταθμίσει προσεκτικά τους κινδύνους και τα οφέλη των πιθανών θεραπειών πριν συστήσει μια προσέγγιση.

Είναι σημαντικό να μιλήσετε με το γιατρό σας για τυχόν παρενέργειες της θεραπείας που αντιμετωπίζετε. Ο γιατρός σας μπορεί να θέλει να αλλάξει τη δοσολογία σας ή να σας αλλάξει σε νέο φάρμακο.

Οι ανεπιθύμητες ενέργειες που μπορεί να αντιμετωπίσετε εξαρτώνται από τη θεραπεία με MF.

Θεραπείες ανδρογόνων

Οι ανδρογόνες θεραπείες μπορούν να προκαλέσουν βλάβη στο ήπαρ, ανάπτυξη τριχών του προσώπου στις γυναίκες και ανάπτυξη καρκίνου του προστάτη στους άνδρες.

Κορτικοστεροειδή

Οι παρενέργειες των κορτικοστεροειδών εξαρτώνται από το φάρμακο και τη δοσολογία. Μπορεί να περιλαμβάνουν υψηλή αρτηριακή πίεση, κατακράτηση υγρών, αύξηση βάρους και προβλήματα διάθεσης και μνήμης.

Οι μακροπρόθεσμοι κίνδυνοι κορτικοστεροειδών περιλαμβάνουν οστεοπόρωση, κατάγματα οστών, υψηλό σάκχαρο στο αίμα και αυξημένο κίνδυνο λοιμώξεων.

Ανοσορυθμιστές

Αυτά τα φάρμακα μπορούν να αυξήσουν τον αριθμό των λευκών αιμοσφαιρίων και των αιμοπεταλίων. Αυτό μπορεί να οδηγήσει σε συμπτώματα όπως δυσκοιλιότητα και αίσθημα τραχιάς στα χέρια και τα πόδια σας. Μπορεί επίσης να προκαλέσουν σοβαρές γενετικές ανωμαλίες κατά τη διάρκεια της εγκυμοσύνης.

Ο γιατρός σας θα παρακολουθεί προσεκτικά τον αριθμό των αιμοσφαιρίων σας και μπορεί να συνταγογραφήσει αυτά τα φάρμακα σε συνδυασμό με ένα στεροειδές χαμηλής δόσης για την ελαχιστοποίηση των κινδύνων.

Αναστολείς JAK2

Οι συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες των αναστολέων JAK2 περιλαμβάνουν μειωμένο επίπεδο αιμοπεταλίων και αναιμία. Μπορεί επίσης να προκαλέσουν διάρροια, κεφαλαλγία, ζάλη, ναυτία, έμετο, πονοκέφαλο και μώλωπες.

Το Fedratinib μπορεί, σε σπάνιες περιπτώσεις, να προκαλέσει σοβαρή και δυνητικά θανατηφόρα εγκεφαλική βλάβη γνωστή ως εγκεφαλοπάθεια.

Χημειοθεραπεία

Η χημειοθεραπεία στοχεύει ταχέως διαιρούμενα κύτταρα, τα οποία περιλαμβάνουν κύτταρα τρίχας, κύτταρα νυχιών και κύτταρα στην πεπτική και αναπαραγωγική οδό. Οι συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες της χημειοθεραπείας περιλαμβάνουν:

• κούραση
• απώλεια μαλλιών
• αλλαγές στο δέρμα και τα νύχια
• ναυτία, έμετος και απώλεια όρεξης
• δυσκοιλιότητα
• διάρροια
• το βάρος αλλάζει
• αλλαγές στη διάθεση
• προβλήματα γονιμότητας

Σπληνεκτομή

Η αφαίρεση του σπλήνα αυξάνει τον κίνδυνο λοιμώξεων και αιμορραγικών επιπλοκών, συμπεριλαμβανομένων των θρόμβων στο αίμα. Οι θρόμβοι αίματος μπορούν να οδηγήσουν σε δυνητικά θανατηφόρο εγκεφαλικό επεισόδιο ή πνευμονική εμβολή.

Μεταμοσχεύσεις βλαστικών κυττάρων

Οι μεταμοσχεύσεις μυελού των οστών μπορεί να προκαλέσουν μια απειλητική για τη ζωή παρενέργεια γνωστή ως ασθένεια μοσχεύματος έναντι ξενιστή (GVHD), όταν τα ανοσοκύτταρα του δότη προσβάλλουν τα υγιή κύτταρα σας.

Οι γιατροί προσπαθούν να το σταματήσουν με προληπτικές θεραπείες, συμπεριλαμβανομένης της αφαίρεσης Τ κυττάρων από το μόσχευμα δότη και τη χρήση φαρμάκων για την καταστολή των Τ κυττάρων στο μόσχευμα.

Η GVHD μπορεί να επηρεάσει το δέρμα, το γαστρεντερικό σωλήνα ή το ήπαρ σας τις πρώτες 100 ημέρες μετά τη μεταμόσχευση. Ενδέχεται να αντιμετωπίσετε συμπτώματα όπως δερματικά εξανθήματα και φουσκάλες, ναυτία, έμετο, κράμπες στην κοιλιά, απώλεια όρεξης, διάρροια και ίκτερο.

Η χρόνια GVHD μπορεί να περιλαμβάνει ένα ή περισσότερα όργανα και είναι η κύρια αιτία θανάτου μετά από μεταμόσχευση βλαστικών κυττάρων. Τα συμπτώματα μπορεί να επηρεάσουν το στόμα, το δέρμα, τα νύχια, τα μαλλιά, το γαστρεντερικό σωλήνα, τους πνεύμονες, το συκώτι, τους μύες, τις αρθρώσεις ή τα γεννητικά όργανα.

Ο γιατρός σας μπορεί να συστήσει τη λήψη κορτικοστεροειδών όπως πρεδνιζόνη ή τοπική κρέμα στεροειδών. Μπορούν επίσης να συνταγογραφήσουν ruxolitinib για οξεία συμπτώματα.

Κλινικές δοκιμές

Οι κλινικές δοκιμές συνεχίζουν να αναζητούν νέες θεραπείες MF. Οι ερευνητές δοκιμάζουν νέους αναστολείς του JAK2 και διερευνούν εάν ο συνδυασμός του ruxolitinib με άλλα φάρμακα θα μπορούσε να βελτιώσει τα αποτελέσματα για άτομα με MF.

Μία τέτοια κατηγορία φαρμάκων είναι οι αναστολείς της δεσακετυλάσης της ιστόνης (HDAC). Παίζουν ρόλο στην γονιδιακή έκφραση και θα μπορούσαν να θεραπεύσουν συμπτώματα MF όταν συνδυάζονται με ruxolitinib.

Άλλες δοκιμές εξετάζουν τους αντι-ινωτικούς παράγοντες για να δουν εάν αυτά τα φάρμακα προλαμβάνουν ή αντιστρέφουν την ίνωση στη μυελο-ίνωση. Ο αναστολέας τελομεράσης imetelstatis μελετάται για τη βελτίωση της ίνωσης και της λειτουργίας του μυελού των οστών και του αριθμού των αιμοσφαιρίων σε άτομα με MF.

Εάν δεν ανταποκριθείτε καλά σε μια θεραπεία, η συμμετοχή σε μια κλινική δοκιμή μπορεί να σας δώσει πρόσβαση σε νεότερες θεραπείες. Δεκάδες κλινικές δοκιμές στρατολογούν ή αξιολογούν ενεργά τις θεραπείες μυελοϊνών.

Φυσικές θεραπείες

Η μυελοΐνωση είναι μια χρόνια ασθένεια που απαιτεί ιατρική παρέμβαση. Καμία ομοιοπαθητική ή φυσική θεραπεία δεν είναι αποδεδειγμένες θεραπείες μυελο-ίνωσης. Πάντα να ρωτάτε το γιατρό σας πριν πάρετε οποιαδήποτε βότανα ή συμπληρώματα.

Ορισμένα θρεπτικά συστατικά που υποστηρίζουν την παραγωγή ερυθρών αιμοσφαιρίων μπορεί να μειώσουν τον κίνδυνο και τα συμπτώματα της αναιμίας. Δεν θα θεραπεύσουν την υποκείμενη ασθένεια. Ρωτήστε το γιατρό σας εάν πρέπει να πάρετε κάποιο από τα ακόλουθα συμπληρώματα:

• σίδερο
• φολικό οξύ
• βιταμίνη Β-12

Η κατανάλωση ισορροπημένης διατροφής και η τακτική άσκηση μπορεί να σας βοηθήσει να μειώσετε το άγχος και να διατηρήσετε το σώμα σας σε πιο βέλτιστο επίπεδο.

Οι ερευνητές της NUTRIENT μελετούν ότι η μεσογειακή δίαιτα μπορεί να μειώσει τη φλεγμονή του σώματος για να μειώσει τον κίνδυνο θρόμβων αίματος, μη φυσιολογικών αιμοσφαιρίων και μεταβολών του σπλήνα σε άτομα με μυελοΐνωση. Η μεσογειακή διατροφή είναι πλούσια σε φρέσκα, αντιφλεγμονώδη τρόφιμα, όπως ελαιόλαδο, ξηροί καρποί, όσπρια, λαχανικά, φρούτα, ψάρια και προϊόντα ολικής αλέσεως.

Μια εργαστηριακή μελέτη πρότεινε το παραδοσιακό κινέζικο φυτικό φάρμακο γνωστό ως danshen ή red sage (Salvia miltiorrhiza bunge) μπορεί θεωρητικά να επηρεάσει τις οδούς σηματοδότησης για μυελοΐνωση. Το βότανο δεν έχει μελετηθεί σε ανθρώπους και δεν έχει αξιολογηθεί από το FDA για ασφάλεια και αποτελεσματικότητα. Πάντα να μιλάτε στο γιατρό σας πριν δοκιμάσετε οποιοδήποτε συμπλήρωμα.

Ερευνα

Δύο φάρμακα το έχουν ήδη κάνει μέσω κλινικών δοκιμών πρώιμου σταδίου και βρίσκονται τώρα σε κλινικές δοκιμές φάσης III. Το Pacritinib είναι αναστολέας της στοματικής κινάσης με ειδικότητα για τα JAK2 και IRAK1. Το Momelotinib είναι αναστολέας JAK1, JAK2 και ACVR1 που θα συγκριθεί με το ruxolitinib σε μια μελέτη φάσης III.

Η ιντερφερόνη-άλφα έχει ήδη χρησιμοποιηθεί για τη θεραπεία ατόμων με MF. Έχει αποδειχθεί ότι μειώνει ενδεχομένως την παραγωγή αιμοσφαιρίων από το μυελό των οστών. Απαιτείται περισσότερη έρευνα για τον προσδιορισμό της μακροπρόθεσμης ασφάλειας και αποτελεσματικότητάς της.

Το Imetelstat είναι ένας αναστολέας τελομεράσης στη δοκιμή φάσης II για άτομα μεσαίου μεγέθους 2 ή υψηλού κινδύνου MF για τα οποία οι αναστολείς JAK δεν λειτούργησαν. Ο παράγοντας έχει δείξει πολλά υποσχόμενα αποτελέσματα, αν και χρειάζονται μεγαλύτερες κλινικές δοκιμές.

Αποψη

Η πρόβλεψη της προοπτικής και της επιβίωσης με μυελοΐνωση μπορεί να είναι δύσκολη. Πολλοί άνθρωποι έχουν MF για πολλά χρόνια χωρίς να εμφανίσουν συμπτώματα.

Η επιβίωση ποικίλλει ανάλογα με τον τύπο της MF, είτε είναι χαμηλού κινδύνου, ενδιάμεσου κινδύνου ή υψηλού κινδύνου.

Μια μελέτη διαπίστωσε ότι τα άτομα με MF χαμηλού κινδύνου ήταν τόσο πιθανό να ζήσουν για 5 χρόνια μετά τη διάγνωση, όπως και ο γενικός πληθυσμός, μετά την οποία μειώθηκε η επιβίωση. Διαπίστωσε ότι τα άτομα με MF υψηλού κινδύνου έζησαν έως και επτά χρόνια μετά τη διάγνωση.

Η μόνη επιλογή θεραπείας που μπορεί δυνητικά να θεραπεύσει το MF είναι η μεταμόσχευση βλαστικών κυττάρων. Ορισμένες έρευνες δείχνουν ότι τα πρόσφατα εγκεκριμένα φάρμακα συμπεριλαμβανομένης της ρουξολιτινίμπης μπορεί να επιμηκύνουν την επιβίωση κατά μερικά χρόνια. Πολλές κλινικές δοκιμές συνεχίζουν να μελετούν πιθανές θεραπείες με MF.

Το πακέτο

Ορισμένες θεραπείες MF είναι αποτελεσματικές στην αντιμετώπιση των συμπτωμάτων και στη βελτίωση της ποιότητας ζωής σας.

Φάρμακα που περιλαμβάνουν ανοσορυθμιστές, αναστολείς JAK2, κορτικοστεροειδή και θεραπείες ανδρογόνων βοηθούν στη διαχείριση των συμπτωμάτων. Μπορεί επίσης να χρειαστείτε χημειοθεραπεία, μεταγγίσεις αίματος ή σπληνεκτομή.

Συζητήστε με το γιατρό σας σχετικά με τα συμπτώματά σας και ενημερώστε τους πάντα εάν σκέφτεστε να πάρετε ένα νέο φάρμακο ή συμπλήρωμα.