Ρωτήστε τον Εμπειρογνώμονα: Ανακαλύψεις και Κλινικές Δοκιμές για Μυελοΐνωση

Περιεχόμενο

• Ποιες πρόσφατες και τρέχουσες κλινικές δοκιμές συμβαίνουν για τη μυελοΐνωση;
• Έχουν υπάρξει πρόσφατες ερευνητικές ανακαλύψεις για τη διαχείριση ή τη θεραπεία της μυελοϊνώσεως;
• Πού και πώς μπορεί κάποιος να βρει κλινικές δοκιμές μυελοϊνών για συμμετοχή;
• Πόσο επιτυχημένες υπήρξαν οι τρέχουσες θεραπείες για τη θεραπεία της μυελοΐωσης;
• Υπάρχουν κίνδυνοι εγγραφής σε κλινική δοκιμή;
• Ποιοι είναι οι καλύτεροι τρόποι για την πρόληψη της εξέλιξης της μυελοΐωσης;
• Υπάρχει θεραπεία για τη μυελοΐνωση;

Ποιες πρόσφατες και τρέχουσες κλινικές δοκιμές συμβαίνουν για τη μυελοΐνωση;

Είναι ένας πολύ ενεργός χρόνος για την έρευνα για τη μυελοΐνωση. Πριν από μερικά χρόνια, οι δοκιμές JAKARTA και JAKARTA2 ανέφεραν συρρίκνωση της σπλήνας και βελτίωση των συμπτωμάτων με τον εκλεκτικό αναστολέα JAK2 fedratinib.

Πιο πρόσφατα, η δοκιμή PERSIST έδειξε αποτελεσματικότητα για τον αναστολέα πολυκινάσης pacritinib. Η δοκιμή φάσης III για αυτό το συναρπαστικό φάρμακο προσλαμβάνει ενεργά. Η δοκιμή SIMPLIFY έδειξε ενθαρρυντικά αποτελέσματα για τον αναστολέα JAK1 / JAK2 momelotinib.

Δεκάδες συνεχιζόμενες κλινικές δοκιμές εξετάζουν νέα στοχευμένα φάρμακα, είτε μόνα τους είτε σε συνδυασμό με φάρμακα που έχουν ήδη εγκριθεί για μυελοΐνωση. Ελπίζουμε ότι θα έχουμε περισσότερα εργαλεία στην εργαλειοθήκη μας για τη θεραπεία αυτής της ασθένειας καθώς ολοκληρώνεται η τρέχουσα έρευνα.

Έχουν υπάρξει πρόσφατες ερευνητικές ανακαλύψεις για τη διαχείριση ή τη θεραπεία της μυελοϊνώσεως;

Απολύτως. Οι γιατροί γνωρίζουν τη σημασία της αναστολής του JAK2 στη θεραπεία της μυελοϊνώσεως από την έγκριση του Jakafi (ρουξολιτινίμπη) για τη θεραπεία της μυελοϊνώσεως το 2011.

Ο αναστολέας JAK2 Inrebic (fedratinib) εγκρίθηκε πέρυσι για ενδιάμεση-2 ή μυελόβρωση υψηλού κινδύνου. Τώρα μπορούμε να το χρησιμοποιήσουμε είτε εκ των προτέρων είτε μετά την εξέλιξη του Jakafi.

Το Pacritinib είναι ένα άλλο πολύ συναρπαστικό φάρμακο. Επειδή δεν καταστέλλει το μυελό των οστών, μπορούμε να το χρησιμοποιήσουμε σε ασθενείς με πολύ χαμηλό αριθμό αιμοπεταλίων. Αυτό είναι ένα συνηθισμένο εύρημα σε ασθενείς με μυελοΐνωση που μπορούν να περιορίσουν τις επιλογές θεραπείας.

Πού και πώς μπορεί κάποιος να βρει κλινικές δοκιμές μυελοϊνών για συμμετοχή;

Ο ευκολότερος και καλύτερος τρόπος συμμετοχής σε μια δοκιμή είναι να ρωτήσετε το γιατρό σας. Μπορούν να ελέγξουν δεκάδες δοκιμές για να δουν ποιες θα ήταν οι πιο κατάλληλες για τον τύπο και το στάδιο της νόσου σας. Εάν η δοκιμή δεν είναι διαθέσιμη στο γραφείο του γιατρού σας, μπορεί να συντονίσει την παραπομπή σε κέντρο που προσφέρει τη δοκιμή.

Το Clinicaltrials.gov είναι μια βάση δεδομένων που διατηρείται από τα Εθνικά Ινστιτούτα Υγείας και απαριθμεί όλες τις διαθέσιμες κλινικές δοκιμές. Είναι ανοιχτό για οποιονδήποτε να το ελέγξει και είναι εύκολα αναζητήσιμο. Ωστόσο, μπορεί να προκαλέσει σύγχυση σε άτομα χωρίς ιατρικό ιστορικό.

Οι ομάδες συνηγορίας ασθενών είναι επίσης εξαιρετικοί πόροι για διάφορα θέματα, συμπεριλαμβανομένων των κλινικών δοκιμών. Ρίξτε μια ματιά στο MPN Education Foundation ή στο MPN Advocacy & Education International.

Πόσο επιτυχημένες υπήρξαν οι τρέχουσες θεραπείες για τη θεραπεία της μυελοΐωσης;

Η διαχείριση της μυελοϊνοποίησης έχει προχωρήσει πολύ τα τελευταία 10 χρόνια. Οι γονιδιωματικές αναλύσεις έχουν συμβάλει στη βελτίωση του συστήματος βαθμολογίας κινδύνου. Βοηθά τους γιατρούς να προσδιορίσουν ποιος θα ωφεληθεί περισσότερο από τη μεταμόσχευση μυελού των οστών.

Ο κατάλογος των αποτελεσματικών φαρμάκων μυελοϊνώσεως αυξάνεται. Αυτά τα φάρμακα βοηθούν τους ασθενείς να ζουν περισσότερο με λιγότερα συμπτώματα και καλύτερη ποιότητα ζωής.

Έχουμε ακόμη πολύ δρόμο να διανύσουμε. Ας ελπίσουμε ότι η τρέχουσα και η μελλοντική έρευνα θα μας φέρει ακόμη πιο εγκεκριμένες θεραπείες και καλύτερους συνδυασμούς θεραπείας για να βελτιώσουμε περαιτέρω τα αποτελέσματα για τα άτομα με μυελοΐνωση.

Υπάρχουν κίνδυνοι εγγραφής σε κλινική δοκιμή;

Κάθε ιατρική περίθαλψη έχει κινδύνους και οφέλη. Οι κλινικές δοκιμές δεν αποτελούν εξαίρεση.

Οι κλινικές δοκιμές είναι πολύ σημαντικές. Είναι ο μόνος τρόπος με τον οποίο οι γιατροί μπορούν να ανακαλύψουν νέες και βελτιωμένες θεραπείες για τον καρκίνο. Οι ασθενείς σε δοκιμές λαμβάνουν την καλύτερη διαχείριση της περίθαλψης.

Οι κίνδυνοι είναι διαφορετικοί για κάθε μεμονωμένη μελέτη. Θα μπορούσαν να περιλαμβάνουν συγκεκριμένες ανεπιθύμητες ενέργειες του ερευνηθέντος φαρμάκου, έλλειψη ωφέλειας της θεραπείας και ανάθεση στο εικονικό φάρμακο.

Πρέπει να υπογράψετε συγκατάθεση μετά από ενημέρωση για εγγραφή σε κλινική δοκιμή. Αυτή είναι μια μακρά διαδικασία με την ερευνητική ομάδα. Η ομάδα υγειονομικής περίθαλψης θα εξετάσει διεξοδικά και θα εξηγήσει όλους τους κινδύνους και τα οφέλη για εσάς.

Ποιοι είναι οι καλύτεροι τρόποι για την πρόληψη της εξέλιξης της μυελοΐωσης;

Δεν είναι ακόμη σαφές πώς μπορούμε να επηρεάσουμε πραγματικά την εξέλιξη των ασθενειών. Η μακροχρόνια παρακολούθηση των συγκεντρωτικών δεδομένων από τις δοκιμές COMFORT υποδηλώνει ότι η θεραπεία με Jakafi μπορεί να διπλασιάσει τη συνολική επιβίωση σε σύγκριση με την καλύτερη διαθέσιμη θεραπεία εκείνη τη στιγμή.

Αυτό το εύρημα είναι κάπως αμφιλεγόμενο. Δεν είναι σαφές εάν το όφελος επιβίωσης προέρχεται από καθυστερημένη εξέλιξη ή άλλα οφέλη, όπως η βελτιωμένη διατροφή μετά τη συρρίκνωση της σπλήνας.

Υπάρχει θεραπεία για τη μυελοΐνωση;

Η καλύτερη ευκαιρία για μακροχρόνιο έλεγχο ασθενειών είναι η μεταμόσχευση μυελού των οστών, επίσης γνωστή ως μεταμόσχευση βλαστικών κυττάρων. Φαίνεται ότι θεραπεύει μερικούς ασθενείς. Είναι δύσκολο να προβλεφθεί με βεβαιότητα.

Η μεταμόσχευση είναι μια επιλογή υψηλού κινδύνου και υψηλής ανταμοιβής. Είναι κατάλληλο μόνο για ορισμένους ασθενείς που μπορούν να αντέξουν τις δυσκολίες της διαδικασίας. Ο γιατρός σας μπορεί να σας συμβουλεύσει εάν η μεταμόσχευση μυελού των οστών είναι η κατάλληλη επιλογή για εσάς και συντονίστε την παραπομπή σε μια έμπειρη ομάδα μεταμοσχεύσεων για διαβούλευση.

Ο Ivy Altomare, MD, είναι αναπληρωτής καθηγητής ιατρικής στο Πανεπιστήμιο Duke και βοηθός ιατρικός διευθυντής του δικτύου καρκίνου του Duke. Είναι βραβευμένη εκπαιδευτική με κλινική εστίαση στην αύξηση της ευαισθητοποίησης και της πρόσβασης σε κλινικές δοκιμές ογκολογίας και αιματολογίας σε αγροτικές κοινότητες.