Υποσχόμενες αλλαγές στο τοπίο των θεραπειών για σκλήρυνση κατά πλάκας

Περιεχόμενο

• Σκοπός των θεραπειών
• Θεραπευτική αγωγή
• Gilenya (fingolimod)
• Τεριφλουνομίδη (Aubagio)
• Φουμαρικό διμεθύλιο (Tecfidera)
• Δαλφαμπριδίνη (Ampyra)
• Alemtuzumab (Lemtrada)
• Τροποποιημένη τεχνική μνήμης ιστορίας
• Πεπτίδια μυελίνης
• Το μέλλον των θεραπειών για σκλήρυνση κατά πλάκας

Η σκλήρυνση κατά πλάκας (MS) είναι μια χρόνια ασθένεια που προσβάλλει το κεντρικό νευρικό σύστημα. Τα νεύρα επικαλύπτονται σε προστατευτικό κάλυμμα που ονομάζεται μυελίνη, το οποίο επιταχύνει επίσης τη μετάδοση νευρικών σημάτων. Τα άτομα με σκλήρυνση κατά πλάκας εμφανίζουν φλεγμονή των περιοχών της μυελίνης και προοδευτική επιδείνωση και απώλεια μυελίνης.

Τα νεύρα μπορεί να λειτουργούν ασυνήθιστα όταν η μυελίνη έχει υποστεί βλάβη. Αυτό μπορεί να προκαλέσει ορισμένα απρόβλεπτα συμπτώματα. Αυτά περιλαμβάνουν:

• πόνος, μυρμήγκιασμα ή αίσθημα καύσου σε όλο το σώμα
• απώλεια όρασης
• δυσκολίες κινητικότητας
• μυϊκοί σπασμοί ή δυσκαμψία
• δυσκολία με ισορροπία
• ομιλία
• μειωμένη μνήμη και γνωστική λειτουργία

Χρόνια αφοσιωμένης έρευνας οδήγησαν σε νέες θεραπείες για σκλήρυνση κατά πλάκας. Δεν υπάρχει ακόμα θεραπεία για την ασθένεια, αλλά τα φάρμακα και η συμπεριφορική θεραπεία επιτρέπουν στα άτομα με σκλήρυνση κατά πλάκας να απολαμβάνουν καλύτερη ποιότητα ζωής.

Σκοπός των θεραπειών

Πολλές επιλογές θεραπείας μπορούν να βοηθήσουν στη διαχείριση της πορείας και των συμπτωμάτων αυτής της χρόνιας νόσου. Η θεραπεία μπορεί να βοηθήσει:

• επιβραδύνει την εξέλιξη της ΣΚΠ
• ελαχιστοποιήστε τα συμπτώματα κατά τη διάρκεια επιδεινώσεων ή εξάρσεων της σκλήρυνσης κατά πλάκας
• βελτίωση της σωματικής και ψυχικής λειτουργίας

Η θεραπεία με τη μορφή ομάδων υποστήριξης ή ομαδικής θεραπείας μπορεί επίσης να προσφέρει πολύ απαραίτητη συναισθηματική υποστήριξη.

Θεραπευτική αγωγή

Όποιος έχει διαγνωστεί με υποτροπιάζουσα μορφή σκλήρυνσης κατά πλάκας πιθανότατα θα ξεκινήσει τη θεραπεία με ένα εγκεκριμένο από την FDA φάρμακο τροποποίησης της νόσου. Αυτό περιλαμβάνει άτομα που βιώνουν ένα πρώτο κλινικό συμβάν συμβατό με ΣΚΠ. Η θεραπεία με φάρμακο που τροποποιεί τη νόσο θα πρέπει να συνεχιστεί επ 'αόριστον, εκτός εάν ο ασθενής έχει κακή ανταπόκριση, δεν έχει ανυπόφορες παρενέργειες ή δεν παίρνει το φάρμακο όπως θα έπρεπε. Η θεραπεία θα πρέπει επίσης να αλλάξει εάν υπάρχει καλύτερη επιλογή.

Gilenya (fingolimod)

Το 2010, η Gilenya έγινε το πρώτο από του στόματος φάρμακο για υποτροπιάζοντες τύπους σκλήρυνσης κατά πλάκας που εγκρίθηκε από την Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA). Οι αναφορές δείχνουν ότι μπορεί να μειώσει τις υποτροπές κατά το ήμισυ και να επιβραδύνει την εξέλιξη της νόσου.

Τεριφλουνομίδη (Aubagio)

Ένας κύριος στόχος της θεραπείας με σκλήρυνση κατά πλάκας είναι να επιβραδύνει την εξέλιξη της νόσου. Τα φάρμακα που το κάνουν αυτό ονομάζονται φάρμακα τροποποίησης της νόσου. Ένα τέτοιο φάρμακο είναι το φάρμακο από του στόματος τεριφλουνομίδη (Aubagio). Εγκρίθηκε για χρήση σε άτομα με σκλήρυνση κατά πλάκας το 2012.

Μια μελέτη που δημοσιεύθηκε στο The New England Journal of Medicine διαπίστωσε ότι τα άτομα με υποτροπιάζουσα σκλήρυνση κατά πλάκας που έλαβαν τεριφλουνομίδη μία φορά την ημέρα παρουσίασαν σημαντικά χαμηλότερα ποσοστά εξέλιξης της νόσου και λιγότερες υποτροπές από εκείνους που έλαβαν εικονικό φάρμακο. Τα άτομα που έλαβαν την υψηλότερη δόση τεριφλουνομίδης (14 mg έναντι 7 mg) παρουσίασαν μειωμένη εξέλιξη της νόσου. Η τεριφλουνομίδη ήταν μόνο το δεύτερο φάρμακο τροποποίησης της στοματικής νόσου εγκεκριμένο για θεραπεία MS.

Φουμαρικό διμεθύλιο (Tecfidera)

Ένα τρίτο φάρμακο τροποποίησης της στοματικής νόσου έγινε διαθέσιμο σε άτομα με σκλήρυνση κατά πλάκας τον Μάρτιο του 2013. Το φουμαρικό διμεθύλιο (Tecfidera) ήταν παλαιότερα γνωστό ως BG-12. Σταματά το ανοσοποιητικό σύστημα να επιτεθεί στον εαυτό του και να καταστρέψει τη μυελίνη. Μπορεί επίσης να έχει προστατευτική επίδραση στο σώμα, παρόμοια με την επίδραση που έχουν τα αντιοξειδωτικά. Το φάρμακο διατίθεται σε μορφή κάψουλας.

Το φουμαρικό διμεθύλιο έχει σχεδιαστεί για άτομα που πάσχουν από υποτροπιάζουσα-μετατόπιση MS (RRMS). Το RRMS είναι μια μορφή της νόσου στην οποία ένα άτομο συνήθως υποχωρεί για μια χρονική περίοδο προτού επιδεινωθούν τα συμπτώματά του. Τα άτομα με αυτόν τον τύπο σκλήρυνσης κατά πλάκας μπορούν να επωφεληθούν από τις δόσεις αυτού του φαρμάκου δύο φορές την ημέρα.

Δαλφαμπριδίνη (Ampyra)

Η καταστροφή μυελίνης που προκαλείται από MS επηρεάζει τον τρόπο αποστολής και λήψης σημάτων από τα νεύρα. Αυτό μπορεί να επηρεάσει την κίνηση και την κινητικότητα. Τα κανάλια καλίου είναι σαν πόροι στην επιφάνεια των νευρικών ινών. Ο αποκλεισμός των καναλιών μπορεί να βελτιώσει την αγωγιμότητα των νεύρων στα προσβεβλημένα νεύρα.

Η Dalfampridine (Ampyra) είναι ένας αποκλειστής καναλιών καλίου. Μελέτες που δημοσιεύτηκαν διαπίστωσαν ότι η dalfampridine (πρώην fampridine) αύξησε την ταχύτητα περπατήματος σε άτομα με σκλήρυνση κατά πλάκας. Η αρχική μελέτη εξέτασε την ταχύτητα περπατήματος κατά τη διάρκεια 25 μέτρων με τα πόδια. Δεν έδειξε ότι η dalfampridine είναι ευεργετική. Ωστόσο, η ανάλυση μετά τη μελέτη αποκάλυψε ότι οι συμμετέχοντες έδειξαν αυξημένη ταχύτητα περπατήματος κατά τη διάρκεια μιας δοκιμής έξι λεπτών όταν έπαιρναν 10 mg του φαρμάκου καθημερινά. Οι συμμετέχοντες που παρουσίασαν αυξημένη ταχύτητα περπατήματος παρουσίασαν επίσης βελτιωμένη δύναμη των μυών των ποδιών.

Alemtuzumab (Lemtrada)

Το Alemtuzumab (Lemtrada) είναι ένα εξανθρωπισμένο μονοκλωνικό αντίσωμα (πρωτεΐνη που παράγεται από εργαστήριο και καταστρέφει τα καρκινικά κύτταρα). Είναι ένας άλλος παράγοντας τροποποίησης της νόσου που έχει εγκριθεί για τη θεραπεία υποτροπιάζουσας μορφής σκλήρυνσης κατά πλάκας. Στοχεύει μια πρωτεΐνη που ονομάζεται CD52 που βρίσκεται στην επιφάνεια των ανοσοκυττάρων. Αν και δεν είναι γνωστό ακριβώς πώς λειτουργεί το alemtuzumab, πιστεύεται ότι συνδέεται με CD52 στα λεμφοκύτταρα Τ και Β (λευκά αιμοσφαίρια) και προκαλεί λύση (διάσπαση του κυττάρου). Το φάρμακο εγκρίθηκε αρχικά για τη θεραπεία της λευχαιμίας σε πολύ υψηλότερη δοσολογία.

Ο Lemtrada δυσκολεύτηκε να πάρει την έγκριση της FDA στις Ηνωμένες Πολιτείες. Η FDA απέρριψε την αίτηση έγκρισης της Lemtrada στις αρχές του 2014. Αναφέρθηκαν στην ανάγκη για περισσότερες κλινικές δοκιμές που δείχνουν ότι το όφελος υπερτερεί του κινδύνου σοβαρών παρενεργειών. Το Lemtrada εγκρίθηκε αργότερα από το FDA τον Νοέμβριο του 2014, αλλά συνοδεύεται από μια προειδοποίηση για σοβαρές αυτοάνοσες καταστάσεις, αντιδράσεις έγχυσης και αυξημένο κίνδυνο κακοηθειών όπως το μελάνωμα και άλλοι καρκίνοι. Συγκρίθηκε με το φάρμακο MS EMD Serono, Rebif, σε δύο δοκιμές φάσης III. Οι δοκιμές διαπίστωσαν ότι ήταν καλύτερο στη μείωση του ποσοστού υποτροπής και στην επιδείνωση της αναπηρίας για δύο χρόνια.

Λόγω του προφίλ ασφαλείας του, το FDA συνιστά να συνταγογραφείται μόνο σε ασθενείς που είχαν ανεπαρκή ανταπόκριση σε δύο ή περισσότερες άλλες θεραπείες με σκλήρυνση κατά πλάκας.

Τροποποιημένη τεχνική μνήμης ιστορίας

Η σκλήρυνση κατά πλάκας επηρεάζει επίσης τη γνωστική λειτουργία. Μπορεί να επηρεάσει αρνητικά τη μνήμη, τη συγκέντρωση και τις εκτελεστικές λειτουργίες όπως η οργάνωση και ο προγραμματισμός.

Ερευνητές από το Κέντρο Έρευνας του Ιδρύματος Kessler διαπίστωσαν ότι μια τροποποιημένη τεχνική μνήμης ιστορίας (mSMT) μπορεί να είναι αποτελεσματική για άτομα που βιώνουν γνωστικά αποτελέσματα από τη σκλήρυνση κατά πλάκας. Οι περιοχές μάθησης και μνήμης του εγκεφάλου έδειξαν περισσότερη ενεργοποίηση στις μαγνητικές τομογραφίες μετά από συνεδρίες mSMT. Αυτή η πολλά υποσχόμενη μέθοδος θεραπείας βοηθά τους ανθρώπους να διατηρήσουν νέες αναμνήσεις. Βοηθά επίσης τους ανθρώπους να θυμούνται παλαιότερες πληροφορίες χρησιμοποιώντας μια συσχέτιση με βάση την ιστορία μεταξύ εικόνων και περιβάλλοντος. Η τροποποιημένη τεχνική μνήμης ιστορίας μπορεί να βοηθήσει κάποιον με MS να θυμάται διάφορα είδη σε μια λίστα αγορών, για παράδειγμα.

Πεπτίδια μυελίνης

Το Myelin καταστρέφεται ανεπανόρθωτα σε άτομα με σκλήρυνση κατά πλάκας. Οι προκαταρκτικές δοκιμές που αναφέρθηκαν στο JAMA Neurology υποδηλώνουν ότι μια πιθανή νέα θεραπεία υπόσχεται. Μία μικρή ομάδα ατόμων έλαβαν πεπτίδια μυελίνης (θραύσματα πρωτεΐνης) μέσω ενός επιθέματος που φορούσε στο δέρμα τους για περίοδο ενός έτους. Μια άλλη μικρή ομάδα έλαβε εικονικό φάρμακο. Τα άτομα που έλαβαν τα πεπτίδια μυελίνης παρουσίασαν σημαντικά λιγότερες αλλοιώσεις και υποτροπές από τα άτομα που έλαβαν το εικονικό φάρμακο. Οι ασθενείς ανέχονταν καλά τη θεραπεία και δεν υπήρχαν σοβαρές ανεπιθύμητες ενέργειες.

Το μέλλον των θεραπειών για σκλήρυνση κατά πλάκας

Οι αποτελεσματικές θεραπείες MS ποικίλλουν από άτομο σε άτομο. Αυτό που λειτουργεί καλά για ένα άτομο δεν θα λειτουργεί απαραίτητα για ένα άλλο. Η ιατρική κοινότητα συνεχίζει να μαθαίνει περισσότερα για την ασθένεια και πώς να την αντιμετωπίζει καλύτερα. Η έρευνα σε συνδυασμό με τη δοκιμή και το σφάλμα είναι το κλειδί για την εξεύρεση θεραπείας.